值得一提的是，雖然法律層面確立了同情用藥制度，但是並無執行層面的細則，國內並無先例可循，實施起來的難度很大。
此前中倫律師事務所律師左玉茹在接受澎湃新聞採訪時表示，對於同情用藥制度的具體規範與操作，如：什麼藥物可以適用同情用藥；什麼樣的疾病可以用藥；同情用藥的醫學倫理標準如何把握；由誰負責審查；醫療機構及醫藥企業給予知情同意的告知義務等問題，尚待詳細的落地措施。
這次的罕見病同情用藥開啟了同情用藥制度在我國的破冰之路。
據協和醫院官方微信公號文章信息顯示，這次的嘗試也得到兩位領導的支持，他們就是北京協和醫院院長張抒揚和罕見病聯盟執行理事長李林康。
這兩位也是全國罕見病診療協作網辦公室副主任，協和醫院也是全國罕見病診療協作網國家級牽頭醫院。
4月28日，北京協和醫院醫務處組織召開了一場由30多位專家參加、針對張女士PNH治療的臨床及管理多學科診療（MDT），為同情用藥的順利實施保駕護航。張抒揚院長線上參會，血液內科、放射科、核醫學科、神經科、藥劑科、醫學科學研究中心、臨床藥理中心、科研處、醫務處專家依次發言，深入分析患者病情，探討實施同情用藥的可行性。經過討論，大家一致認為，患者病情具備同情用藥的迫切需求，協和團隊將齊心協力創造條件，打通“堵點”，依法依規完善程序，探索出一條可行之路。
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