美國食品藥物管理局於2023年12月批准兩種鐮狀紅血球疾病的幹細胞療法。其中一種名為CASGEVY,由美國福泰製藥公司根據鄧瑞麗和奧金的發現而製造,這是首個獲得批准使用CRISPR基因組編輯技術的療法。
CASGEVY單次療程費用約為1716萬港元,談及治療方式價格偏貴時,香港科技大學生命科學部副教授麥晧怡表示,“一般這類罕見的治療都差不多是這個所謂的天價,至於政府會投放多少資源自己就不能預計,但患者採用終生治療,比如吃藥等,總的價錢也不便宜。”
冀社會關注地中海貧血症
斯圖爾特.奧金指出,獲得2024年度邵逸夫生命科學與醫學獎,有利於提高人們對鐮狀紅血球貧血症和乙型地中海貧血症的關注,使這兩種常見的血液疾病可以被人們重視,增加可見度,“至少在美國,慈善捐贈者和製藥公司的投資往往會把重點放在不太常見的疾病上,人們忘記了一些全球性的疾病。”
問及是否有建議提供給年輕的科學家,鄧瑞麗表示,“要享受正在做的事情,這非常重要,把心投入其中,事情不會總是以你的方式運作,你必須從失敗中學習,保持開放的心態。”斯圖爾特.奧金補充,“我認為我和鄧瑞麗顯然都很享受我們所做的事情,當我十幾歲時,我不知道生活會是什麼樣子,當時我更感興趣的是打棒球,然後我對科學產生興趣,但當時並不知道。” |